EBM專欄：你有遇過提早結束的臨床研究嗎？告訴你研究提早結束會有什麼問題！

臨床研究設計時，出錢的人一定會問兩件事情： 「要做多久？」 「要收多少人？」 因為做多久 x 收多少人 = 花多少錢，這兩點夠重要了吧！ 提早結束研究可能會有什麼問題呢？ (1) 提早結束可能放大研究結果 ：因為提早結束，收納人數比預 期的少，研究結果可能因為「隨機偏...

臨床研究設計時，出錢的人一定會問兩件事情：

「要做多久？」

「要收多少人？」

因為做多久 x 收多少人 = 花多少錢，這兩點夠重要了吧！

提早結束研究可能會有什麼問題呢？

 (1) 提早結束可能放大研究結果：因為提早結束，收納人數比預期的少，研究結果可能因為「隨機偏誤 (random error)」的關係而「嚇到你」

統計學家有一句話，當研究樣本數變大，研究結果可能「回歸事實 (regression to truth)」

所以，你看到的可能並不是事實

(2) 根據合併試驗終點 (composite endpoint) 決定提早結束更容易誤導

提早結束試驗的最大問屜，除了收納人數比預期少之外，更重要的是「事件數少 (low event rate)」

事件數少，又根據「合併試驗終點」，就是A + B + C + D，更容易讓結果被放大，要小心！

(3) 提早結束的研究偏向有效

決定提早結束通常有三個可能，一：因為太有效；二：因為可能有害；三：因為沒差異

過去的分析顯示，決定提早結束的研究中，大多是偏向有效的，還有，提早結束的研究，比起類似、但沒有提早結束的研究，一面倒的，提早結束的幾乎都是「超有效」

下次看到因為「超有效」而提早結束的研究，收納的人數比預期少、又以合併試驗終點提早收槍收腿，嗯，眉頭一皺，覺得大事不妙喔！

參考資料：Users' Guides to the Medical Literature, 3e

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