5/21的新聞才說:

FDA will favor rivaroxaban for ACS indications at May 23 panel

沒想到過了兩天，變成這樣:

Missing data lead FDA panel to vote against rivaroxaban for ACS

資料遺失 (missing data) 成了這次股價下跌 (誤) 的主因...

年初發表於NEJM的ATLAS ACS2-TIMI 51研究報告結果讓大家都"HI"了一下...

當時研究作者們 (都是超大頭) 的結論是rivaroxaban可以降低心因性死亡，心肌梗塞或中風風險，但也會增加重大或顱內出血風險...

Adapted from N Engl J Med. 2012; 366: 9-19.

在研究報告中並沒有提供CONSORT建議要有的病人流向圖 (像下圖那樣)，在文中提到的數據如下:

- 15,526位受試者接受隨機分派，最後納入分析為15,342 (少了184位 [1.19%])

- 26.4%~29.4%受試者因為不良反應或"自己的意願"提早停用藥物 (不論是實驗藥物或安慰劑)

附註: 通常研究者會說明實驗組與對照組提早停藥原因的分析數據，因為如果實驗組顯著較多病人因為不良反應提早停藥，代表的意義是差很大的

- 7.8%~8.7%受試者撤回同意書，0.2~0.3%受試者消失 (的密室) 不見了

這些數據為什麼讓FDA"婉拒"了新適應症的申請? 原因如下:

(1) [追蹤] 實為mITT (modified intention-to-treat) 但實際上抹很大，並沒有好好追蹤撤回同意書的受試者，其中將近9成生死未卜
(3) [翻盤] 後續追蹤不完全可能影響最終結果，因為研究結果差異不大 (雖然達統計上顯著差異)，如果用所謂的"best-case (最好的狀況)"與"worst-case (最差的狀況)"去推估，現在眼前所看到的結果可能會被推翻

"We don't know what we're missing..."

因此，美國食品藥物管理局 (FDA) 的委員們以四票反對，一票贊成，一票棄權通過課徵證所稅暫時不核准rivaroxaban用於急性冠心症病人的適應症...


因此出現了以下對話:


記者 (左): 對於FDA這次反對rivaroxaban用於急性冠心症適應症你有什麼看法?

Deepak Bhatt (右): 淡定...

記者 (左): 那些退出試驗的人，到底去哪了?

Deepak Bhatt (右): 淡定...(心想，那些人難道在我家嗎?)

記者 (左): NEJM也跟你們一樣淡定嗎?

Deepak Bhatt (右): 淡定...

什麼跟什麼阿!!

新聞: Missing data lead FDA panel to vote against rivaroxaban for ACS